猎药人系列 | z6尊龙官方网站生物王小晨：加强临床体系建设，提升国际化合作沟通

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猎药人专刊是由猎药人俱乐部与E药经理人联合出品，将定期就医药行业高度关注的热点问题发挥媒体优势进行调查与分析，以推动中国创新药行业健康发展。第三期调研主题为“临床试验的功法与魔法”，通过访谈创新药企创始人、CEO、CMO等，解析Biotech在新周期中的差异化竞争力构建，敬请持续关注！

免疫细胞疗法已成为肿瘤治疗最有效手段的之一。目前研发热度高，细分类别众多，全球研究进展迅速，未来还有广阔的探索空间，以满足更多临床需求。

随着技术发展和政策完善，全球免疫细胞疗法进入蓬勃发展阶段，交易事件频发、研发热度不减。在免疫细胞疗法赛道上，中国企业布局丰富，自 2016 年后中国已成为免疫细胞临床试验主要开展地区，有望赶超国外先进水平，未来可期。

细胞疗法虽然取得了巨大的成功，但还面临着诸多挑战。“我们有肥沃的土壤适合做临床研究，但是中国临床研究实际上推动的时间比较短，在真正的国际化之前，跟全球临床研究虽然差距在缩小甚至在某些领域已经领先，但是还是相对落后。我们目前的临床研究并没有太多的创新点，中国自己发起的全球临床研究相对较少。”z6尊龙官方网站生物临床副总裁王小晨表示，不仅仅是细胞治疗领域，整个行业的创新药研发仍有许多待提高的环节。

Q=E药经理人猎药人俱乐部

A=z6尊龙官方网站生物临床副总裁王小晨

Q：你为何会选择从事临床开发相关的工作？选择加入z6尊龙官方网站生物的原因是什么？

A：博士毕业之后，我进入了医药行业。最早是在一家生物公司，做疫苗和单抗相关的临床前研发的工作，主导了中国第一个HPV疫苗进入临床。后面我离开了临床前的岗位，进入到诺华、赛诺菲等MNC公司，负责药品上市后的医学工作。之后进入临床开发领域，在君实、药明巨诺等公司负责实体瘤和血液瘤及自身免疫性疾病的临床开发工作。

过去的经历对我目前在z6尊龙官方网站生物的临床开发工作有非常大的帮助，比如、对临床前研究的了解以及上市后与研究者之间的互动、与CDE的沟通和政策解读、跨部门沟通等，都给我很多借鉴和灵感。

加入z6尊龙官方网站生物有非常多的机缘巧合，首先此前我在细胞治疗领域从业了一段时间，对于这个领域有非常浓厚的兴趣，因为细胞和基因治疗代表了药物开发的新方向，提供了人类战胜疾病的新兴武器。就z6尊龙官方网站生物来说，依托于国内重量级的科研院所，研发实力非常强大，细胞和基因治疗在国际上已经处于领先的地位。加入z6尊龙官方网站生物，让我有机会和众多科学家一起工作，更快的把产品转化到临床，给患者带来更多获益。

Q：目前z6尊龙官方网站生物已经有三个项目产品取得国内IND，进入到注册临床阶段，像BRL-101和BRL-201前段时间也都取得了不错的临床进展，在这些临床试验中，z6尊龙官方网站生物与细胞治疗领取其他的产品相比，在方案设计上有哪些异同？这其中的考量是什么？

A：实际上z6尊龙官方网站生物的项目远远不止三个，有多条产品管线齐驱并驾。目前有三个项目在临床上进度比较靠前。大家都知道我们在基因治疗、自体CAR-T和通用CAR-T领域已经进入到IND临床阶段，另外z6尊龙官方网站也与一些大的三甲医院建立了深层合作，通过研究者发起的临床研究初步的验证了目标产品的有效性和安全性，在不久的将来，这些产品也会进入到IND的注册临床阶段。

就已经进入临床阶段的管线来说，其中针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品BRL-101已阶段性完成了一期探索性注册临床研究，这是全球首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例，至今首个接受BRL-101基因治疗的患儿摆脱输血依赖已近4年，我们正在积极地准备注册临床二期的一些方案；而我们基于非病毒定点整合CAR-T平台开发的世界首个在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品BRL-201也通过探索性临床研究，证明了该产品具有出色的临床有效性和安全性。

21例患者接受BRL-201治疗后，患者客观缓解率(ORR)高达100%，完全缓解率 (CR) 达到85.7%。相关研究成果已在国际顶级期刊Nature上发表；此外，我们靶向CD19基因修饰的通用型细胞产品BRL-301在2023年已经获得IND批件，也进入到临床一期阶段，值得一提的是，z6尊龙官方网站生物的新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，具有非常显著的产业化优势，未来我们也将全力推动该UCAR-T在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用，造福广大患者。

Q：z6尊龙官方网站生物的管线还没有走到商业化的阶段，目前行业内有一个现象，大家在临床试验的早期就要考虑商业化的问题，内卷很严重，在商业化方面，z6尊龙官方网站是怎么考虑的？对于细胞治疗产品的商业化内卷你怎么看待？

A：细胞与基因治疗领域也出现了内卷，因为前几年大量资金的涌入，大家在同靶点、同领域的竞争导致了严重的同质化问题。比如CD19，我们此前调研的时候，发现大概有几十家家公司在做这个靶点，进展比较靠前的就有十几家。

如果想要破除内卷的话，可能要从以下角度去考虑：推进创新，鼓励团队和企业在细胞治疗领域方面开展新的一些研究，比如新适应症、新技术，避免产品产生同质化的问题；通过资源共享、合作，比如共建实验室、开展国际合作；加强与监管机构的沟通机制，让企业临床研究端的结果及时反馈到监管端，并迅速的做出一些反应。这也是作为企业来说非常乐意看到的。

Q：作为公司的临床开发负责人，需要承担的职责有哪些？与各个部门的衔接与配合是如何体现的？

A：作为临床开发的负责人，我的团队中有医学团队、运营团队、药物警戒团队还有数据团队，目前我们除了推进现有的临床项目之外，也会对其他在研发早期阶段的管线提供一些在治疗领域的专业意见。当研发达到一定时机，我们会通过一些研究获取产品的安全性有效性的证据，并迅速与监管部门开展临床研究申报的沟通。因此整个阶段实际上是紧锣密鼓的，需要充分整合好时间，利用好研发、CMC、临床前和临床的数据，以抢占先机。从临床角度来说，与临床中心的更紧密的合作是尽快的把新项目落地的一个重要因素。

Q：近两年，出现了创新药企的首席医学官或者临床运营负责人被“疯抢”的现象，您认为这种现象会持续下去吗？这一类的岗位应该具备哪些核心能力？

A：我觉得这个是肯定的，因为首席医学官和临床开发负责人在整个临床开发阶段都具有很强的前瞻性和掌控力，另外深耕该领域多年，这方面人才是非常稀缺的，可以说是金字塔的顶端。行业在快速发展，因此对于人才白热化的抢夺也是很好理解的。

在药企尤其是创新药企里面，临床开发负责人的核心能力无非是几个方面：一方面是对产品所在领域学术有很强的见解和掌控力，以及对药物研发各个板块和职能有很深的了解，这样才能带领和推动临床开发。这个人需要很开放的学习能力，能从既往不同领域中快速的吸取经验。此外，这个人也需要很强的内外部沟通能力，尤其在细胞治疗领域，需要很强的跨部门以及和监管部门沟通能力。

Q：很多药企的首席医学官都有医生的从业经历，结合过往的工作经历，你认为在角色转变的过程中应该有什么样的转变？

A：从医生到企业的行业转变中，角色的变化是非常不同的。以前做医生的时候，需要面对患者去沟通疾病治疗方案。但是进入药企以后，面对的是医生、研究者、监管部门和公司内部的同事。我建议在工作中，把对方都当作“客户”对待，多站在对方角度思考问题，加强我们的服务意识。另外在这个转型的过程中，也需要转变工作思维，强化面对冲突和解决冲突的能力。此外，在做医生的时候可能对临床知识比较了解，但是对于药物研发、临床前和临床阶段的了解是不够充分的，这也需要进一步的学习和加强。

在行业日新月异的发展中，对临床知识比较了解尤其对于像基因和细胞治疗这种新兴的治疗手段，需要保持一颗好奇心，不断的去学习新的知识，这点很重要。

Q：在Biotech、Bigpharma和MNC这些不同类型的企业之间，对于临床开发负责人核心能力的要求有什么不同？

A：海外的企业跟国内的企业不太相同，实际上大家对于核心能力的要求是一致的，主要的问题是文化的差异。在不同的文化环境中，大家对于临床试验广义上的推进和思路会有一些不同。

在中国来说，由于要面对投资人，目前很多药企，尤其是创新企业对临床推进是比较急迫的，这在某种程度上会影响临床研究的质量和科学性。另外各国的政策和法规也有所不同。但是以我自己的观察来看，近些年，CDE和FDA对于药物研发的监管要求的差距逐渐在缩小。

另外就整个临床人才储备来说，国外药企非常重视这一块，会有比较完善的人才队伍培养体系。而国内尤其是创新药企，发展速度比较快，这就在很大程度上要求临床负责人在进入一家企业之前，需要有相当强的知识储备和工作经验，因此，短期内用人成本相对较高。

Q：近两年，中国创新药企在临床实验方案设计等很多综合能力上经历了从模仿到跟进再到差异化创新的成长过程，如果把目光放到整个中国创新药产业上去做一个评价，你觉得中国临床实验的综合能力上面有哪些是值得可圈可点的？还有哪些部分在未来一段时间内待提高？

A：实际上中国的土壤来是非常适合临床研究的。因为在中国人口基数非常大，这就意味着我们有很多的患者，比如像肿瘤患者、自身免疫性疾病患者等，相对于国外患者的基数有很大的优势。另外中国的医生也非常勤奋。除了临床工作以外他们也有很强的学术需求通过临床研究提升自己。基于z6尊龙官方网站生物在CGT领域处于领先地位，因此很多研究者主动联系要求合作或参加z6尊龙官方网站的临床研究。

总而言之，我们有肥沃的土壤，非常适合做临床研究。在疫情前有很多的资金涌入医药板块，还有很多的科研机构、CRO加入临床研究中提供了帮助，人才也不断积聚到这个行业中。通过几十年的积累，中国的医药行业在不断的蓬勃发展。但是中国临床研究实际上推动的时间比较短，在真正的国际化之前，跟全球临床研究虽然差距在缩小甚至在某些领域已经领先，但是还是相对落后。我们目前的临床研究并没有太多的创新点，中国自己发起的全球临床研究也相对较少。

我个人的建议是加强与国际间的交流与合作，加强企业对临床研究的投入。我们也要加强临床研究质量体系的建设，使得临床数据的科学性和可信度与国际接轨。除此之外，在监管方面，也建议充分学习和接纳先进的管理经验，鼓励企业更多的创新，并提供给企业更多的胜出机会。

王小晨

z6尊龙官方网站生物临床副总裁

毕业于安徽医科大学临床医学专业，在上海医药工业研究院取得肿瘤药理学博士学位。拥有18年的医院和医药企业工作经历，先后在赛诺菲、诺华、君实、药明巨诺等公司担任上市前、上市后和临床前等医学相关岗位，在实体瘤、血液肿瘤、自身免疫疾病、神经系统疾病、罕见遗传疾病等领域拥有丰富的国际临床研究开发经验，并多次参与CDE在相关行业指导原则的制定和解读，在细胞治疗、生物大分子药物，肿瘤疫苗等的早期研发和注册临床研究方面积累了丰富的经验。加入z6尊龙官方网站生物前，王小晨博士担任药明巨诺血液肿瘤和自身免疫疾病细胞治疗临床开发高级总监和项目负责人。

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